2012年急性髓系白血病研究进展
尽管目前急性髓系白血病(AML)患者-尤其是年轻患者的结局取得了显着改善，但对于多数患者而言，它仍是一种不治之症。在2012年期间，法国急性白血病学会(ALFA) 发表了一份关于临床III期随机临床试验(ALFA?0701)的报告，这份报告有望对AML患者的治疗产生影响，该研究面向278例之前未接受过治疗的新发AML患者(患者年龄为50-70岁)，对吉妥单抗(GO)联合化疗的治疗方案进行了评价。
GO是一种由人源化抗CD33单克隆抗体与卡奇霉素(calicheamicin)组成的缀合药物，该药靶点为常在AML 患者中检测到的CD33阳性白血病细胞。研究人员对GO进行了分次给药，已达到较高的累积剂量，并达到可接受的毒性水平。对患者采用常规诱导治疗结合或不结合GO的治疗方案，并根据完全缓解或完全缓解及血小板不完全缓解(CRp)情况，进行两个阶段结合或不结合GO的巩固治疗。观察发现，两组患者在完全缓解率及CRp方面并无差异，但GO治疗组患者在无复发生存期及整体生存期方面明显较长(表1)。特别指出的是，对于携带良好或中等风险遗传型的患者，GO取得的良好效果较强，而不良遗传型患者则未能从GO中取得临床获益。对于接受GO治疗的患者，因治疗而导致的嗜中性白血球减少症及白血球减少症时间有所延长，这与研究预期一致；对于其他研究认为与GO存在关联的静脉闭塞症，在139例患者中出现了3例。
同样在2012年期间，英国医学研究理事会(MRC) AML16临床试验结果表明，对于研究队列中占多数的老龄(中位年龄为67岁)AML或骨髓增生异常综合征MDS)患者，单剂量GO联合诱导治疗与患者结局改善之间存在关联。在之前主要针对年轻AML患者(中位年龄为49岁)进行的MRC(AML15)临床试验中，诱导治疗过程中使用单剂GO在整体生存率方面具有优势—该结果与ALFA结论一致—这种优势在良好风险遗传型患者中为明显，或对于中度风险遗传性患者，存在更为明显的趋势。
